Dieta low-FODMAP - ebook

PRZEDMOWA

Drodzy Czytelnicy,

dieta z ograniczeniem węglowodanów łatwo fermentujących (low-FODMAP) to jedna z metod łagodzenia objawów klinicznych u osób dorosłych z zespołem jelita drażliwego. Powinna być stosowana pod opieką dietetyka. Zarówno pacjenci, jak i dietetycy często szukają wiarygodnych źródeł informacji, które rozwiałyby ich wątpliwości dotyczące diety low-FODMAP oraz zawartości węglowodanów łatwo fermentujących w różnych produktach spożywczych. Na rynku brakuje publikacji dostosowanej do polskich warunków, która odpowiadałaby na ich potrzeby. Jako pasjonatka medycyny opartej na dowodach naukowych oddaję w Państwa ręce książkę zawierającą przegląd aktualnych danych naukowych oraz podsumowanie praktycznych zaleceń dotyczących stosowania diety low-FODMAP.

W trakcie konsultacji dietetyk nie jest w stanie omówić z pacjentem wszystkich zagadnień związanych z dietą low-FODMAP, dlatego ta publikacja może stanowić pomoc w ich współpracy. Celem książki nie jest zastępowanie konsultacji dietetycznej, a jedynie jej wspomaganie. Rozdziały 2–6 oraz przepisy i przykładowe jadłospisy powstały przede wszystkim z myślą o pacjentach, aby rozwiać ich wątpliwości i ułatwić im stosowanie diety low-FODMAP. Pozostałą część książki stanowi przegląd piśmiennictwa dotyczący diety low-FODMAP i zespołu jelita drażliwego skierowany przede wszystkim do dietetyków lub bardzo wnikliwych pacjentów, ponieważ zawiera ona treści o charakterze bardziej specjalistycznym.

Ta publikacja nie stanowi wytycznych postępowania. Jest podsumowaniem aktualnych rekomendacji towarzystw gastrologicznych i dowodów naukowych. Każdy z nas, dietetyków, tworzy swój model pracy z pacjentem, ważne jednak, żeby był on zgodny z dietetyką opartą na dowodach naukowych, dlatego dodatkowo zamiast wstępu opracowałam rozdział przybliżający czytelnikowi tę koncepcję. Oczywiście praca z pacjentem nie powinna opierać się tylko na danych naukowych, lecz także uwzględniać sytuację kliniczną, preferencje pacjenta oraz doświadczenie i umiejętności dietetyka.

Zapraszam do lektury!

Agata StróżykSŁOWO WSTĘPNE DR HAB. N. MED. ANDREI HORVATH

Szanowni Państwo,

Diety eliminacyjne to w dzisiejszych czasach modne i często (nad-)używane interwencje, wprowadzane w celu poprawy stanu zdrowia, samopoczucia czy po prostu z powodu zainteresowania czymś nowym…

Dieta z ograniczeniem węglowodanów łatwo fermentujących – tzw. dieta low-FODMAP – to jedna z trudniejszych modyfikacji dietetycznych, wymagająca niezwykłej wiedzy z zakresu zawartości FODMAP w poszczególnych grupach produktów spożywczych oraz umiejętności doboru odpowiednich wymienników. Opracowanie, które mają Państwo przed sobą, stanowi zwarte i wyczerpujące kompendium wiedzy na temat diety low-FODMAP; pomoże Państwu lepiej zrozumieć jej założenia i zasady stosowania.

Najwięcej dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo diety low-FODMAP dotyczy populacji dorosłych z szeroko rozumianymi zaburzeniami czynnościowymi przewodu pokarmowego, takimi jak bóle i wzdęcie brzucha, refluks, przelewania, zaburzenia rytmu wypróżnień; znacznie mniej dowodów znajdujemy w populacji dziecięcej, ale wszystkie istniejące badania i dostępne wytyczne zostały omówione w tym podręczniku. Autorka opracowania krok po kroku wyjaśnia podstawy fizjologii i mechanizmy działania diety, wnikliwie analizuje główne grupy produktów spożywczych pod kątem zawartości FODMAP, opisuje kolejne etapy eliminacji i ponownego wprowadzania „szkodliwych” produktów tak, aby wspomóc pacjentów w nabywaniu tolerancji i akceptacji diety.

Opracowanie łączy elementy naukowe i dydaktyczne, opierające się na najnowszej wiedzy medycznej i doświadczeniu Autorki z zakresu evidence-based medicine, z aspektami praktycznymi skierowanymi zarówno do specjalistów (dietetyków), jak i każdego potencjalnego użytkownika diety low-FODMAP. Na szczególną uwagę zasługuje część dotycząca użytecznych, prostych rozwiązań postępowania w różnych codziennych życiowych okolicznościach (np. w restauracji, sklepie, podróży) oraz przykładowe przepisy i jadłospisy dostosowane do warunków polskiego rynku.

Jeśli lubią Państwo wyzwania i wykwintne, ale jednocześnie bezpieczne dania na swoim talerzu – to niewątpliwie to opracowanie jest stworzone dla Państwa. Zapraszamy do lektury!

dr hab. n. med. Andrea Horvath

gastrolog – pediatra

Warszawski Uniwersytet MedycznySŁOWO WSTĘPNE DR. N. MED. DANIELA ŚLIŻA

Zespół jelita drażliwego stanowi jedno z częstszych zaburzeń czynnościowych. Jego objawy, tj. ból brzucha, wzdęcie jelit, zwiększona lub zmniejszona częstość wypróżnień istotnie pogarszają jakość życia pacjentów. Wśród metod radzenia sobie z tą chorobą coraz popularniejsze są różne interwencje żywieniowe.

Dieta z ograniczeniem węglowodanów łatwo fermentujących (low-FODMAP) stanowi jedną z metod leczenia zespołu jelita drażliwego rekomendowaną przez wiele towarzystw gastroenterologicznych. U osób dorosłych jej skuteczność i bezpieczeństwo zostały udokumentowane w badaniach klinicznych. Mimo ograniczonych dowodów naukowych Europejskie Towarzystwo Gastroenterologii, Hepatologii i Żywienia Dzieci również dopuszcza jej stosowanie w określonej grupie dzieci z zespołem jelita drażliwego.

Oddajemy w Państwa ręce podręcznik, który łączy aspekty teoretyczne i praktyczne przydatne dietetykom i pacjentom ograniczającym węglowodany łatwo fermentujące. Książka Pani Agaty Stróżyk zawiera mocne podstawy naukowe i rzetelny przegląd piśmiennictwa. Omówienie zawartości FODMAP w poszczególnych grupach produktów spożywczych, wyjaśnienie poszczególnych etapów diety (zwłaszcza reintrodukcji), wskazanie praktycznych rozwiązań w różnych okolicznościach (np. w restauracji, sklepie, podróży) oraz przykładowe proste przepisy i jadłospisy stanowią szczególną wartość tego podręcznika dla pacjenta. Kluczowe jest dostosowanie praktycznych wskazówek oraz przepisów do polskich warunków. Rozdział dotyczący zespołu jelita drażliwego stanowi ważne uzupełnienie, umiejscawiając dietę low-FODMAP w kontekście innych metod leczenia tej choroby. Dieta z ograniczeniem fruktanów i glutenu bywa mylona w praktyce dietetycznej i lekarskiej, ta książka rozjaśnia różnice między tymi modyfikacjami oraz wskazania do ich stosowania. Autorka szczegółowo podsumowała również inne wskazania medyczne, w których potencjalne zastosowanie diety low-FODMAP jest obecnie w obszarze zainteresowania naukowców. Wstęp dotyczący dietetyki opartej na dowodach naukowych stanowi dodatkową wartość podręcznika dla studentów i praktykujących dietetyków napisany przez naukowca o dużej wiedzy i doświadczeniu z zakresu evidence-based medicine.

Książka wychodzi naprzeciw potrzebom pacjentów i dietetyków, którzy szukają wiarygodnego źródła informacji dotyczącej diety low-FODMAP i zespołu jelita drażliwego. Ważnym atutem tej książki jest dostosowanie jej do warunków polskich pacjentów.

dr n. med. Daniel Śliż

specjalista chorób wewnętrznych

Warszawski Uniwersytet Medyczny1
DIETETYKA OPARTA NA DOWODACH NAUKOWYCH

1.1
Koncepcja evidence-based medicine

W medycynie opartej na dowodach naukowych (evidence-based medicine, EBM) wykorzystuje się wiarygodne i aktualne dane pochodzące z badań naukowych do podejmowania decyzji klinicznych dotyczących diagnostyki i leczenia danego pacjenta. Koncepcja praktyki zgodnej z EBM nie ogranicza się tylko do analizy danych naukowych, choć podkreśla się, że jest ona niezbędna. Praktykowanie EBM opiera się na trzech równorzędnych filarach: aktualnych i wiarygodnych danych z badań naukowych, wartościach i preferencjach pacjenta oraz na doświadczeniu lekarza. Praktykowanie EBM można opisać w czterech krokach:

1. sformułowanie pytania (problemu) klinicznego;

2. znalezienie najlepszej jakości dowodów naukowych (zwykle w bazie literatury medycznej);

3. krytyczna ocena dowodów naukowych (ich wiarygodności i przydatności);

4. zastosowanie dowodów naukowych w leczeniu pacjenta, czyli podjęcie decyzji klinicznej.

Definicję praktyki dietetycznej opartej na dowodach naukowych (evidence--based dietetics practice) opisano szczegółowo w stanowisku Akademii Żywności i Dietetyki (Academy of Nutrition and Dietetics), które obejmuje:

• proces zadawania pytań klinicznych;

• wyszukiwanie dowodów naukowych w sposób systematyczny;

• ocenę ich wiarygodności, użyteczności i istotności dla podejmowania decyzji związanej z dietetyką i żywieniem;

• podejmowanie decyzji w danej sytuacji klinicznej na podstawie zgromadzonych dowodów naukowych, z uwzględnieniem doświadczenia personelu, preferencji społecznych i obecnej sytuacji pacjentów, klientów, grup lub populacji, aby osiągnąć korzyść zdrowotną.

Podsumowując, dietetyk powinien podejmować decyzję kliniczną na podstawie najbardziej wiarygodnych i aktualnych dowodów naukowych, swojego doświadczenia klinicznego i preferencji pacjenta. Punktem wyjścia jest jednak sytuacja kliniczna pacjenta, w tym objawy kliniczne, choroby współistniejące oraz podejrzenie rozpoznania na etapie planowania postępowania diagnostycznego lub rozpoznanie postawione przy wyborze postępowania terapeutycznego.

Zgodnie ze stanowiskiem European Federation of the Association of Dietitians (EFAD) dotyczącym praktyki dietetycznej opartej na dowodach naukowych, aktualne wytyczne praktyki klinicznej powinny stanowić źródło pierwszego wyboru w zakresie informacji o postępowaniu dietetycznym w określonej grupie pacjentów. W przypadku braku dostępnych wytycznych warto zapoznać się z dostępnymi przeglądami systematycznymi. Korzystając z przeglądów systematycznych, należy ocenić ich jakość z użyciem odpowiednich narzędzi, rozważyć stosunek korzyści do ryzyka danej terapii oraz skonfrontować potencjalne korzyści leczenia z preferencjami pacjenta.

Wątpliwości może budzić sytuacja kliniczna, w której dowody naukowe dotyczące diagnostyki i postępowania terapeutycznego są ograniczone, np. nie zostały opublikowane wytyczne praktyki klinicznej i przeglądy systematyczne w zakresie postępowania dietetycznego w danej chorobie. Wówczas personel medyczny powinien postępować zgodnie z czterema krokami praktykowana EBM. Pomocne mogę być opinie eksperckie sformułowane na podstawie dowodów naukowych niższej jakości. Opieranie praktyki dietetycznej na obserwacjach pojedynczych pacjentów (przypadków klinicznych) może stanowić inspirację do zaprojektowania badania klinicznego, ale nie powinno być jedynym źródłem informacji dotyczącym terapii pacjenta. Przy podejmowaniu decyzji klinicznej opartej na ograniczonych dowodach naukowych powinno się o tym poinformować pacjenta i w razie potrzeby współpracujący personel medyczny. Celem takiego postępowania jest uniknięcie sytuacji, w której dietetyk podejmuje decyzję kliniczną o leczeniu dietetycznym na podstawie swoich osobistych przekonań, mimo innych dostępnych terapii o silniejszych dowodach naukowych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa. W przypadku podejmowania decyzji w zakresie postępowania dietetycznego o słabo udokumentowanej skuteczności zawsze należy rozważyć możliwe korzyści zdrowotne i ryzyko związane z terapią (m.in. niedobory pokarmowe, koszt dla pacjenta i wpływ na jego jakość życia).

1.2
Formułowanie pytania klinicznego – PICO

Od właściwego sformułowania pytania klinicznego zależy znalezienie wystarczająco precyzyjnej odpowiedzi i podjęcie decyzji klinicznej. Formułowanie pytania klinicznego powinno opierać się na stosowaniu akronimu PICO, który obejmuje określenie:

• populacji (P, population), czyli wybranej grupy pacjentów, najbardziej zbliżonej do sytuacji klinicznej pacjenta (np. osób dorosłych z zespołem jelita drażliwego);

• interwencji (I, intervention), czyli ocenianej metody leczenia (np. diety low-FODMAP lub olejku mięty pieprzowej);

• porównanie (C, comparison), czyli interwencja porównawcza (kontrolna), z którą porównuje się efekt ocenianej interwencji, np. placebo (substancja lub inna interwencja niemająca efektu terapeutycznego), inna interwencja (np. inne dieta, lek, suplement diety lub inna interwencja terapeutyczna) lub brak interwencji;

• punktu końcowego (O, outcome), czyli sposobu mierzenia efektu interwencji – może dotyczyć konkretnej korzyści zdrowotnej u pacjentów z określoną chorobą (np. ocena nasilenia bólu brzucha u pacjentów z zespołem jelita drażliwego z użyciem zwalidowanej skali) lub w przypadku profilaktyki chorób – wystąpienia jednostki chorobowej.

W badaniach obserwacyjnych w formułowaniu pytania klinicznego stosuje się akronim PECO – literę „I” zastępuje litera „E”, od terminu ekspozycja (exposure). W tym rodzaju badań oceniany jest związek między określoną ekspozycją a występowaniem określonego punktu końcowego. Dla przeglądów systematycznych do PICO dodaje się na końcu literę „S” (studies), oznaczającą rodzaj podsumowywanych badań (np. z randomizacją i/lub obserwacyjnych).

1.3
Szukanie dowodów naukowych

Piramida Haynesa przedstawia ważność poszczególnych źródeł dowodów naukowych wykorzystywanych do podejmowania decyzji klinicznej w duchu EBM (ryc. 1.1).

Rycina 1.1.

Piramida Haynesa, czyli piramida źródeł danych naukowych opartych na EBM.

Przetłumaczono i zmodyfikowano na podstawie:

Piramida jest podzielona na poziomy w zależności od wiarygodności i siły dowodów naukowych – wyszukiwanie danych naukowych powinno zaczynać się od najwyższego dostępnego poziomu. Najwyżej znajdują się komputerowe systemy doradcze (computerized decision support systems, CDSS), które na podstawie analizy dokumentacji medycznej pacjenta mogą podpowiadać personelowi medycznemu w zakresie podejmowanej decyzji klinicznej. Ich dostępność jest jednak ograniczona, dlatego w praktyce podstawowym źródłem informacji o postępowaniu terapeutycznym w danej sytuacji klinicznej są wytyczne praktyki klinicznej. Zwykle są one opublikowane na stronach towarzystw naukowych i/lub w czasopismach naukowych. Pomocne w odnajdowaniu wytycznych praktyki klinicznej mogą być bazy: TRIP (Turning Research Into Practice), NICE (National Institute for Health and Care Excellence) oraz GIN (Guidelines International Network). W praktyce klinicznej przydatne mogą być również podręczniki elektroniczne (summaries, podsumowania), które zawierają syntezę aktualnych danych naukowych opracowywanych zwykle przez ekspertów w danej dziedzinie, regularnie aktualizowanych, np. UpToDate, Clinical Evidence lub DynaMed. Streszczenia i podsumowania danych z przeglądów systematycznych (synopses of syntheses, podsumowania syntez) mogą być zawarte m.in. we wspomnianych podręcznikach elektronicznych, w NEJM Journal Watch oraz w Cochrane Library (część przeglądów systematycznych Cochrane stanowi podsumowanie innych przeglądów Cochrane). Przegląd systematyczny to podsumowanie badań odpowiadających na określone pytanie kliniczne (PICO). Złotym standardem są przeglądy systematyczne Cochrane, które cechują się wysoką wiarygodnością (są opracowywane z zastosowaniem rygorystycznej metodologii, przez autorów bez konfliktu interesów). Przeglądów systematycznych można szukać w bazach, takich jak: PubMed, Cochrane Library, TRIP. Najniżej w hierarchii znajdują się streszczenia badań pierwotnych (synopses of studies) i pojedyncze badania pierwotne (studies).

1.4
Hierarchia dowodów naukowych

Hierarchia dowodów naukowych wskazuje, które rodzaje badań naukowych cechuje najwyższa wiarygodność (siła dowodów naukowych). Najwyższą siłą dowodu naukowego cechują się przeglądy systematyczne z metaanalizą lub bez metaanalizy, a najniższą opinie ekspertów czy badania laboratoryjne (ryc. 1.2).

Nie oznacza to, że pewne rodzaje badań lub publikacji są mniej lub bardziej wartościowe – wybór rodzaju badania zależy od zadanego pytania klinicznego (PICO) (tab. 1.1). Na wiarygodność badań wpływa nie tylko rodzaj badania, lecz także inne czynniki, np. jego jakość metodologiczna (czyli zastosowana metodyka).

• Wybór rodzaju badania naukowego zależy od zadanego pytania klinicznego. Jeżeli pytamy o skuteczność leczenia w danej jednostce chorobowej, zalecanym wyborem są badanie interwencyjne lub przegląd systematyczny badań interwencyjnych (jeśli są dostępne). Badanie obserwacyjne lub przegląd systematyczny badań obserwacyjnych służą ocenie związku między występowaniem czynników ryzyka a rozwojem określonej jednostki chorobowej (zwłaszcza jeśli czas od ekspozycji na dany czynnik do wystąpienia choroby wynosi kilka lub kilkanaście lat).

Rycina 1.2.

Hierarchia dowodów naukowych.

Przetłumaczono i zmodyfikowano na podstawie:

• Jakość badania wpływa na siłę dowodów naukowych, jakie generuje. Jakość badania oceniana jest z użyciem określonych narzędzi, które różnią się w zależności od rodzaju badania. Metodyka użyta w badaniu interwencyjnym powinna zmniejszać ryzyko wystąpienia błędu systematycznego. Rodzaje błędow systematycznych opisuje i ocenia ROB (Cochrane Collaboration’s tool for assesing risk of bias, narzędzie opracowane przez Cochrane). Przykładem błędu systematycznego jest brak zaślepienia (maskowania) badanej próby (tzn. świadomości pacjenta co do zastosowanej interwencji, np. postaci aktywnej lub placebo). Zaślepienie pozwala ograniczyć wpływ subiektywnej oceny pacjenta związanej z przyjmowaniem określonej terapii i oczekiwanej korzyści zdrowotnej. W przypadku badań oceniających skuteczność i bezpieczeństwo diety zaślepienie badanej próby nie zawsze jest możliwe lub może być nieskuteczne. Jakość badań obserwacyjnych może być zmniejszona przez m.in. nieprawidłowy dobór grupy kontrolnej czy wybór populacji badanej, ograniczający odniesienie wyników do większej populacji. Wpływ na ocenę wiarygodności badania mają również zastosowane metody statystyczne i prezentacja wyników (np. brak raportowania różnicy między grupami lub, w przypadku badań obserwacyjnych, nieuwzględnienie możliwych czynników zakłócających). Wytyczne dotyczące raportowania różnych rodzajów badań zebrano w bibliotece elektronicznej EQUATOR (Enhancing the QUAlity and Transparency Of health Research).

Tabela 1.1.

Rodzaj badania w zależności od sformułowanego pytania klinicznego (PICO)

Pytanie kliniczne

Rodzaj badania

• Jaka jest skuteczność diety low-FODMAP w leczeniu zespołu jelita drażliwego u osób dorosłych?

• badanie interwencyjne (najlepiej z randomizacją) lub synteza wielu badań, czyli przegląd systematyczny z metaanalizą/bez metaanalizy

• Jakie czynniki zwiększają ryzyko występowania zespołu jelita drażliwego?

• badanie obserwacyjne (kohortowe, kliniczno-kontrolne lub przekrojowe)

• Jaka jest częstość występowania zaburzeń w odżywianiu u pacjentów z zespołem jelita drażliwego?

• badanie przekrojowe

• Czy lek X powoduje rzadkie zdarzenia niepożądane u dorosłych pacjentów z zespołem jelita drażliwego (nieopisane wcześniej w literaturze)?

• opis przypadku lub serii przypadków

1.5
Rodzaje badań naukowych

Badania naukowe można podzielić na pierwotne i wtórne. W badaniach pierwotnych (np. interwencyjnych, obserwacyjnych) badacze gromadzą nowe dane, natomiast badania wtórne (np. przegląd systematyczny) opierają się na danych zebranych przez innych badaczy.

• Przegląd systematyczny podsumowuje w sposób systematyczny dowody naukowe z badań odpowiadających na to samo pytanie kliniczne (PICO). Jeżeli badania są wystarczająco podobne (według określonych kryteriów), ich dane można połączyć, tzn. wykonać metaanalizę (ilościową syntezę dowodów naukowych z użyciem metod statystycznych); w przypadku istotnej heterogeniczności badań wyniki są analizowane opisowo (jakościowo).

• Badanie interwencyjne pozwala na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa (efektu) określonej interwencji (np. leku, szczepionki, diety) w leczeniu lub prewencji konkretnej jednostki chorobowej. Badani są kwalifikowani do grupy eksperymentalnej (otrzymującej lek lub inną interwencję) lub grupy kontrolnej (otrzymującej inną interwencję, placebo lub nieotrzymującej interwencji). Badania interwencyjne różnią się w zależności od zastosowanej metodologii, w tym metody kwalifikacji badanych do grup (randomizacji, czyli z użyciem doboru losowego, lub bez randomizacji), czy zaślepienia (pacjent i/lub lekarz, i/lub osoba oceniająca punkt końcowy, i/lub osoba analizująca dane, nie wiedzą, czy pacjent otrzymuje interwencję badaną czy porównawczą), co wpływa na ich wiarygodność. Badania z randomizacją są oceniane jako najbardziej wiarygodne. Randomizacja służy uzyskaniu dwóch grup możliwie jak najbardziej podobnych pod względem czynników rokowniczych, aby cechowały się one podobnym ryzykiem wystąpienia określonego punktu końcowego (w idealnej sytuacji jedyną różnicą jest brak lub obecność interwencji). Wśród badań interwencyjnych wyróżnia się:

• badanie w układzie równoległym (parallel), w którym osoby badane są przydzielane do jednej z grup (interwencyjnej lub kontrolnej);

• badanie w układzie naprzemiennym (cross-over), w którym pacjenci poddawani są obu interwencjom (interwencyjnej i kontrolnej) z zachowaniem zaplanowanego przez badacza okresu przerwy między nimi (washout period).

• Badanie obserwacyjne pozwala ocenić związek między narażeniem na ekspozycję na analizowany czynnik lub technologię a występowaniem danej jednostki chorobowej lub punktu końcowego. Narażenie pacjenta na daną interwencję lub ekspozycję nie zależy od badaczy. Wiarygodność tego rodzaju badania wynika m.in. z doboru grupy kontrolnej, optymalnie gdyby różniła się tylko ocenianą ekspozycją, ale nie zawsze jest to możliwe. W tej grupie badań ocenia się również wpływ tzw. czynników zakłócających (confounding factors), czyli współistniejących zmiennych, które mogą mieć wpływ na ryzyko wystąpienia punktu końcowego (np. wiek pacjenta, uwarunkowania genetyczne i styl życia). Wśród badań obserwacyjnych wyróżnia się:

• badanie kohortowe – rodzaj badania, w którym prospektywnie ocenia się wystąpienie określonego punktu końcowego po okresie obserwacji w grupie narażonej na ekspozycję na analizowany czynnik lub technologię i grupie nienarażonej (grupa kontrolna); punkt końcowy nie występuje wyjściowo w badanej populacji;

• badanie kliniczno-kontrolne – rodzaj badania, w którym retrospektywnie, w grupie z danym punktem końcowym lub chorobą, ocenia się narażenie na ekspozycję na analizowany czynnik w porównaniu z grupą, w której określony punkt końcowy lub choroba nie wystąpiły (grupa kontrolna);

• badanie przekrojowe – rodzaj badania, w którym ocenia się związek między występowaniem określonego punktu końcowego a ekspozycją na dany czynnik w określonej populacji, w jednym punkcie czasowym (zarówno ekspozycja, jak i punkt końcowy są mierzone w tym samym czasie);

• opis przypadku lub serii przypadków – rodzaj badania, który polega na opisie pojedynczych lub wielu przypadków, cechujących się rzadkim działaniem niepożądanym, występowaniem nowej jednostki chorobowej lub innego problemu klinicznego; nie ma grupy kontrolnej, dlatego jego wiarygodność jest niższa niż innych badań obserwacyjnych.

Badanie interwencyjne ocenia efekt danej interwencji (np. diety lub leku w danej jednostce chorobowej), natomiast badanie obserwacyjne analizuje związek między ekspozycją na określony czynnik a wystąpieniem określonego punktu końcowego (np. wybranej jednostki chorobowej). W badaniu obserwacyjnym nie jest możliwa ocena związku przyczynowo-skutkowego.

1.6
Wytyczne praktyki klinicznej

Wytyczne praktyki klinicznej to zbiory rekomendacji (zaleceń) opracowywane w sposób systematyczny, aby ułatwiać podejmowanie decyzji dotyczących opieki nad pacjentami w określonej sytuacji klinicznej. Aby poprawić jakość wytycznych praktyki klinicznej, międzynarodowy zespół ekspertów opracował narzędzie AGREE II (Appraisal of Guidelines for Research and Evaluation), które ocenia poprawność metodyki i przejrzystość procesu powstawania wytycznych. Stanowi ono przewodnik metodologiczny dla zespołów opracowujących wytyczne. Opisano w nim metodykę opracowywania wytycznych oraz zakres i sposób raportowania informacji. Sformułowanie rekomendacji powinno być poprzedzone wyszukiwaniem i selekcją dowodów naukowych w sposób systematyczny oraz ich krytyczną oceną (silnych i słabych stron). Aby ujednolicić sposób raportowania siły rekomendacji, stworzono system GRADE.

System GRADE

GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation) to system oceny jakości dowodów naukowych w przeglądach systematycznych i innych syntezach dowodów naukowych (np. wytycznych praktyki klinicznej). Umożliwia on ocenę pewności dowodów naukowych z uwzględnieniem:

• ryzyka błędu systematycznego (ograniczenia w metodyce badań pierwotnych);

• niespójności wyników badań (inconsistency, heterogenność);

• niepewności dotyczącej możliwości odniesienia dostępnych wyników do sformułowanego pytania klinicznego, PICO (indirectness);

• nieprecyzyjnego oszacowania efektu (imprecision, np. szeroki zakres przedziału ufności, mała liczebność badanej próby, niska liczba zdarzeń);

• ryzyka, że część badań dotyczących określonego PICO nie została opublikowana (publication bias; może to prowadzić do niedoszacowania lub przeszacowania efektu interwencji).

Zgodnie z GRADE wyróżnia się cztery kategorie pewności dowodów naukowych:

• bardzo niska (oznaczająca niską pewność dotyczącą oszacowania efektu);

• niska (oznaczająca, że pewność dotycząca oszacowania efektu jest ograniczona);

• umiarkowana (oznaczająca umiarkowaną pewność oszacowania efektu);

• wysoka (oznaczająca dużą pewność, że prawdziwy efekt leży blisko oszacowania efektu).

W przypadku dowodów naukowych o bardzo niskim i niskim GRADE dalsze badania mogą zmienić przekonanie o trafności oszacowania efektu interwencji i samo oszacowanie. Wysoka pewność dowodu naukowego oznacza, że „dalsze badania prawdopodobnie nie zmienią naszego przekonania o trafności oszacowania efektu interwencji”. Umiarkowana pewność oszacowania efektu świadczy o tym, że „dalsze badania prawdopodobnie będą miały istotny wpływ na nasze przekonanie o trafności oszacowania efektu interwencji i mogą zmienić to oszacowanie”.

Pewność dowodów naukowych może zostać oceniona jako wysoka, gdy podsumowanie wyników oparte jest na kilku badaniach z randomizacją o niskim ryzyku błędu systematycznego. Może być natomiast odpowiednio obniżona o jeden (umiarkowana), dwa (niska) lub trzy (bardzo niska) poziomy w razie wątpliwości dotyczących ryzyka błędu systematycznego, spójności wyników, pewności możliwości odniesienia wyników do analizowanego PICO, precyzyjności oszacowania efektu oraz ryzyka błędu systematycznego związanego z publikacją.

Opisanie metod GRADE jest zbyt obszerne i niepokrywa się z celem tej książki; w praktyce klinicznej warto jednak mieć świadomość, że takie narzędzie jest wykorzystywane zarówno w przeglądach systematycznych, jak i wytycznych, a także umieć je interpretować.